无国界医生的TB-PRACTECAL临床试验发现了一种全新、更安全和更有效的耐多药结核病的6个月口服疗法。在分享了该结果后，我们很高兴世界卫生组织（WHO）宣布将据此更新其全球治疗指南。

世卫组织根据无国界医生的试验结果，建议耐多药结核病人使用为期6个月的BPaLM方案，即使用贝达喹啉（bedaquiline）、普雷托曼尼（pretomanid）、利奈唑胺（linezolid；600毫克）和莫西沙星（moxifloxacin）的组合，来代替需时更长的现有方案。世卫组织还建议另一种为期更短的治疗方法：对耐药性有所增加的病人使用BPaL方案。这两个方案均显示了较高的治愈率。

TB-PRACTECAL临床试验于2017年推出，是有史以来第一个在多国展开、随机对照的临床试验。实验的目的是研究一个为期6个月的全口服方案治疗耐多药结核病的疗效和安全性。该试验有来自白俄罗斯、南非和乌兹别克斯坦3国共7个地点的552名病人参与。第Ⅱ/Ⅲ期临床试验发现，全新且较短期的BPaLM治疗方案对耐利福平结核病（rifampicin-resistant tuberculosis）非常有效。BPaLM组中有89%的患者被成功治愈，而标准治疗方案组则为52%。

在结核病和艾滋病研究网络（Tuberculosis and HIV Investigative Network；THINK）旗下的南非希尔克雷斯特（Hillcrest）临床试验小组参与试验的恩德洛夫（Awande Ndlovu）说：“我认为短期治疗意义深远，当开始接受标准治疗时，你会感觉生活中的某些部分停滞不前。在试验为我带来希望之前，我甚至完全看不到从耐药结核病中痊愈的可能。”

虽然这种新方案能为每年50万名耐多药结核病人带来新希望，但目前为期6个月的BPaLM方案，全球最低价格为800美元。这仍然太昂贵，可能会降低结核病负担沉重的国家采用BPaLM方案的意向。由结核病联盟（TB Alliance）和晖致（Viatris，前身为迈兰Mylan）在公共资金的协助下研发的普雷托曼尼，其6个月长的疗程定价336美元；此外，强生（ Johnson & Johnson）生产的另一种新型结核病药物贝达喹啉同等长度疗程的费用为270美元。这两种药物加起来占完整疗程价格的四分之三，但英国利物浦大学的研究人员指出，若以生产上述两种药的仿制药版本的成本估算，即使它们的6个月疗程定价分别低于210美元和102美元，仍有利可图。

佩兰（Christophe Perrin），无国界医生“病者有其药“项目结核病倡导药剂师说：

TB-PRACTECAL突破性的研究结果发现，贝达喹啉、普雷托曼尼、利奈唑胺和莫西沙星（BPaLM）的6个月疗程，比耐利福平结核病人的标准治疗方案更安全有效，但只有在病人负担得起疗程的情况下，我们才能看到有意义的改变。鉴于普雷托曼尼和贝达喹啉的研发受惠于巨额的公共资金投入，这些药物应该让每个需要它们的人都能够获得并且负担得起。我们呼吁结核病联盟、晖致和强生降低普雷托曼尼和贝达喹啉的价格，以确保单人的耐多药结核病完整疗程的价格不会超过500美元。药价绝不应是病人获得救命治疗的障碍。

尼杨瓦医生（Bern-Thomas Nyang'wa），无国界医生医疗总监兼临床试验首席研究员说：

9年前，当我们踏上这段旅程时，世界各地的耐多药结核病人正面临漫长、无效和艰苦的治疗，生活因此被扰乱。病人告诉我们要坚持治疗有多困难，但在寻找更温和的疗法方面却没有什么进展，因为这种在中低收入国家盛行的疾病未能吸引投资。因此，我们不得不自己寻找新的治疗方案。这些研究结果将为全世界的病人、他们家人和医护人员，就未来的耐多药结核病治疗带来希望。我们欢迎世卫组织更新治疗指南的决定，而接下来非常重要的是，各国的国家结核病项目、卫生部和其他持分者，确保耐多药结核病人能尽快获得这种治疗。

无国界医生是全球最大的提供结核病治疗的非政府组织之一。仅在2020年，无国界医生就接收13,800位病人开始结核病治疗，其中2,100位是耐药结核病病人。

TB-PRACTECAL

TB-PRACTECAL是一项多个治疗组别、多阶段、开放标签、随机对照的临床试验，第一阶段将会纳入三个研究组别：B-Pa-Lzd-Mfx、B-Pa-Lzd-Cfz和B-Pa-Lzd及一个对照组。第二阶段仅纳入B-Pa-Lzd-Mfx研究组和标准治疗组。共有552名参加者报名参加临床实验，其中301人进入本阶段。目前参与试验的病人将获跟进至2022年8月，试验将于2022年12月结束。组织预计届时公布全部552名患者和对照组的数据。想了解更多关于TB-PRACTECAL的信息，包括主要结果指标，可在此浏览：Pragmatic Clinical Trial for a More Effective Concise and Less Toxic MDRTB Treatment Regimen（s）无国界医生及其TB PRACTECAL合作伙伴继续为即将完成试验治疗的病人提供护理和检查，最后一次病人跟进已排定在2022年8月进行。