“终结结核病”（endTB）临床试验为成人和儿童耐多药结核病提供了多种疗程较短的新型药物治疗方案
今天，在国际防痨和肺部疾病联合会(the Union)世界肺部健康大会上首次发布的临床试验结果，提供了证据支持采用四种新的改良方案用于治疗耐多药结核病（MDR-TB）和利福平耐药结核病（RR-TB）。相关研究团队由无国界医生（MSF）、卫生事业合作伙伴（PIH）、互动研究与开发（IRD）等机构牵头，由国际药品采购机制（Unitaid）提供资金支持，组建了终结结核病（endTB）联盟，并于2017年启动了第三期随机对照试验。
耐多药结核病和利福平耐药结核病是由对利福平（最强效的一线抗结核抗生素）具有耐药性、同时可能对异烟肼也具有耐药性的结核菌引发的。每年约有50万人感染耐多药结核病和利福平耐药结核病，其中许多人因此死亡。尽管目前世界各国采用了多种耐多药结核病治疗方案，但许多人仍在接受传统方案治疗，后者的疗程长（长达24个月），疗效差（2018年的治愈率仅为59%），而且往往会产生严重的副作用，如急性精神错乱和永久性耳聋。按照传统疗法，患者在整个治疗过程中必须服用近14,000粒药片，有些人还必须一连数月忍受每天注射的痛苦。
endTB临床试验发现，有三种新的药物治疗方案，它们在疗效和安全性方面与传统疗法不相上下，但可以将疗程缩短三分之二。endTB的治疗方案为耐多药结核病短期疗法提供了多种重要的选择方案，同时也是对耐多药结核病的另一种治疗方案（BPaLM）的补充，后者疗效高、疗程更短，但对部分人群不适用。如能得到世界卫生组织的推荐，这种以患者为本的新治疗方案将帮助临床医生缩短耐多药结核病的治疗时间，并且不受患者年龄、妊娠情况和常见合并症的限制。
此外，临床试验还支持将第四种治疗方案用作贝达喹啉或利奈唑胺不耐受患者的替代方案，世界卫生组织目前推荐的所有耐多药结核病治疗方案都至少包含这两种药物中的其中一种。
endTB临床试验在七个国家（格鲁吉亚、印度、哈萨克斯坦、莱索托、巴基斯坦、秘鲁和南非）招募了754名不同类型的患者，其中包括长期排除在(临床试验)外的群体——如青少年、药物使用障碍等合并症患者，同时保留了在试验期间怀孕的参试者。临床试验评估了五种为期九个月的治疗方案，并采用了基于治疗结果的随机化调整方案，这意味着有更多患者得到了效果更好的治疗方案。
米特尼克（Carole Mitnick）博士是卫生事业合作伙伴endTB项目研究负责人、联合首席研究员，同时兼任哈佛医学院全球卫生和社会医学教授。他介绍说：“我们正处在关键时刻，耐多药结核病的治疗即将取得重大突破，这种疾病更多地影响到全球贫困人口。我们的研究成果为急需救助的患者带来了希望，同时也强调了对持续研究和创新的迫切需要，并应要求获得公共资金的私营公司负起责任，共同防治往往侵袭最弱势群体的疾病。但某些药物的价格依然令人望而生畏。以德拉马尼为例，这种药品的售价至今仍比经过独立估算的生产成本高出12至40倍。”
无国界医生endTB项目主任兼联合首席研究员古列尔梅蒂（Lorenzo Guglielmetti）医生说，“耐多药结核病多年来始终严重威胁着民众健康，可供选择的治疗方案有限、耐受性差。然而，我们今天发布的证据表明，有多种新型全口服、短疗程耐多药结核病治疗方案可以实现以患者为本的个性化治疗。这标志着困扰全球弱势群体的结核病防治工作迎来了关键时刻。此外，第三期随机对照试验体现出的患者多样性以及随之而来的普遍适用性，让我们的研究成果更为重要。”
国际药品采购机制（Unitaid）执行主任菲利普·杜尼顿（Philippe Duneton）博士表示：“这些研究成果为世界各地正在等待治疗的患有最危险和最难治结核病的患者带来了新的希望。我们开展了被视为黄金标准的研究。鉴于研究疗法所涉药物已在所需之处得到了使用，因此，如被(WHO)推荐，这些高质量证据可以迅速转化为适用于所有耐药结核病患者的更好的治疗方案。”
endTB临床试验针对两组不同的分析人群，评估了5种耐多药结核病/利福平耐药结核病实验治疗方案相对于标准治疗方案的使用情况。在两组主要分析人群中，1、2、3号治疗方案均不劣于对照组，证明其治疗利福平耐药结核病的有效性。在1、2和3号治疗方案的受试者取得良好治疗效果的比例分别为89.0%、90.4%和85.2%。此外，5号治疗方案在其中一组主要分析人群中同样显示出明显的疗效（85.6%），不劣于对照组的80.7%。虽然我们需要在两组分析人群中取得一致结果，才能正式确定非劣效性，但5号治疗方案仍有望为无法接受其他推荐疗法的患者提供替代方案。
实际上，能否获得这些新型治疗方案将取决于是否消除妨碍人们及时接受高质量医疗护理的所有不利因素。本试验的各项结果可帮助许多人克服求医问药中的一项重要障碍，endTB联盟也将一如既往地继续倡导提高优质结核病诊疗的可及性和可负担性。
欲对临床试验结果有更多了解，请访问：endTB.org
