由无国界医生（MSF）申办的TB-PRACTECAL临床试验发现，新的全口服药物6个月治疗方案在治疗利福平耐药结核病（rifampicin-resistant tuberculosis，或称RR-TB）方面，比目前认可的标准治疗更安全、更有效。这些结果为耐药结核病患者翻开了新的篇章，目前他们面对的是长达20个月的长期治疗方案，包括接受令人痛苦的注射和每天服用多达20粒可能导致严重副作用的药丸。经历了这些折磨人的治疗，每两名患者中也只有一名能被治愈，且疗法可能对病人的身心健康以及他们的经济和社会生活产生灾难性影响。
无国界医生今天在第52届世界肺部健康大会上宣布了这些结果，并计划在今年晚些时候在一份同行评审的杂志上全面公布这些结果。无国界医生还在世界卫生组织（WHO）耐药结核病治疗指南评审之前与世界卫生组织共享数据，希望能够影响国家耐药结核病治疗指南，最终改变临床实践。
TB-PRACTECAL是有史以来第一个多国展开、随机对照的临床试验，以汇报一个为期6个月的全口服药治疗耐药结核病的方案的疗效和安全性。该试验会测试一个为期6个月、使用贝达喹啉（bedaquiline）、普雷托曼尼（pretomanid）、利奈唑胺（linezolid）和莫西沙星（moxifloxacin；BPaLM）的治疗方案的效果，并与试验当地认可的标准护理相比较。试验共招募了552名患者，其中301名纳入本阶段的分析。该试验在白俄罗斯、南非和乌兹别克斯坦的七个地点展开。
这项II/III期临床试验发现，新的较短期治疗方案对利福平耐药结核病非常有效。莫西沙星组患者治愈率达89%，而标准护理组为52%。不幸的是，对照组有4名患者死于结核病或治疗副作用；采用新方案的患者中则没有死亡病例。此外，试验结果表明，新药导致严重副作用的发生率显著降低，80%的患者没有任何严重副作用，而对照组严重副作用发生率为40%。
无国界医生医疗总监兼该试验的首席研究员尼杨瓦（Bern Thomas Nyang'wa）说：
“9年前我们开始踏上治疗之旅时，全世界的耐药结核病患者都面临着耗时长、无效且折磨人的治疗，生活遭扰乱。患者向我们诉说坚持治疗有多难，但寻找更友好的治疗方法方面鲜有进展，因为在中低收入国家最常见的疾病难以吸引到研发资金的投入。因此，我们不得不自己寻求新的治疗方案。这些结果将给予全世界的患者、患者家属和医疗工作者对耐药结核病治疗的未来一份希望。”
南非国王丁努祖鲁医院（King DinuZulu Hospital）是七个结核病临床试验地点之一，其首席研究员恩格班恩（Nosipho Ngubane）说，“很荣幸通过这项研究为我们的社区服务。对于参与者而言，遵循治疗方案变得更容易，完成治疗需要的时间更短，需要服用的药片也更少了。”
无国界医生希望这些结果将进一步有力论证全球治疗建议需要更新，以纳入简短、有效和安全的治疗方案。归根结底，无国界医生相信这些结果证明临床实践需要有所改变。
恩德洛夫（Awande Ndlovu）在结核病和艾滋病研究网络（Tuberculosis and HIV Investigative Network，即THINK）的南非希尔克雷斯特（Hillcrest）临床试验单位参加了该试验，他说：“我认为短期治疗意味着很多方面，当你接受标准治疗时，你感觉生活中的某些部分停滞不前。在[试验]给我带来希望之前，我甚至看不到一点从耐多药结核病中痊愈的迹象。”
无国界医生及其TB PRACTECAL合作伙伴继续为即将完成试验治疗的患者提供护理和检查，最后一次患者随访计划在2022年夏季进行。
无国界医生计划与各国的国家结核病项目、卫生部和其他主要利益攸关方密切合作，确保患者尽快获得这种治疗。
无国界医生（国际）主席贺历图医生（Dr Christos Christou）说：
“无国界医生致力于提供结核病治疗，并倡导有效和负担得起的治疗。去年，我们的团队协助13，800人开始结核病治疗，其中包括2，100名耐药结核病患者。作为全球最大的提供结核病治疗的非政府组织之一，我们对这些结果对耐多药结核病患者的意义感到兴奋。”
“我们要向致力于这项试验的工作人员和患者表示衷心的感谢。有赖他们中的每一位，我们有了新的证据，证明结核病患者社群等到了期待已久的更短期、更有效、更安全和更友善的治疗方法。”
无国界医生治疗结核病
无国界医生是全球最大的提供结核病治疗的非政府机构之一。2020年，无国界医生启动了针对13,800名患者的结核病治疗，其中2,100人患有耐药结核病。
TB-PRACTECAL是一项多治疗组、多阶段、开放标签、随机对照的临床试验，第一阶段将会纳入三个研究组：B-Pa-Lzd-Mfx、B-Pa-Lzd-Cfz和B-Pa-Lzd以及一个对照组。第二阶段仅纳入B-Pa-Lzd-Mfx研究组和标准治疗组。共有552名参加者报名参加了临床实验，其中301人进入这一阶段。目前参与试验的患者将随访至2022年8月，试验将于2022年12月结束。无国界医生打算届时公布所有552名患者和对照组的数据。想了解更多关于TB-PRACTECAL的信息，包括主要结果指标，可在此浏览。
作为TB PRACTECAL的一部分，无国界医生还开展了以下三项次级研究，这些研究的结果预计于2021年底及2022年出炉。
- PRACTECAL-PKPD: 一项探索性药代动力学和药效学子研究，调查患者在TB-PRACTECAL试验研究方案中暴露于抗结核（TB）药物与其各自治疗结果之间的关系。
- PRACTECAL-EE: 在参与研究的三个国家里，耐多药结核病治疗新方案成本效益的经济学评估。
- PRACTECAL-PRO: 从患者的角度，就生活质量、共同决策和服务满意度等方面评估TB-PRACTECAL治疗措施的有效性。
